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Thérapie génétique
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Dominique-Jean Bouilliez, Auteur | 2023« L’hématologie, spécialité variée et complexe, comporte un versant oncologique et un versant internistique. La réunion annuelle de l’ European Hematology Association (EHA) nous fait entrer, lors de chaque édition, dans un monde nouveau par la qualité des découvertes proposées. Devant la difficulté de faire un choix parmi l...Article : texte imprimé
Laure Joseph ; Jean-Benoit Arlet ; Françoise Bernaudin | 2023La drépanocytose, maladie génétique la plus fréquente en France, reste grevée d'une morbidité et d'une mortalité précoce avant l'âge de 50 ans. Dans le cas où le traitement de première ligne, l'hydroxyurée, est insuffisant ou en cas d'atteintes organiques, une intensification thérapeutique doit être envisagée. De nouvelles molécules sont aujourd'...site web ou document numérique
Jean-Adolphe Rondal, Auteur | Bruxelles : Mardaga | PSY. Évaluation, mesure, diagnostic, ISSN 2294-6063 | 2021Une perspective curative se dessine pour la trisomie 21, ou « syndrome de Down », cette condition génétique qui affecte plusieurs millions de personnes sur la planète. Les thérapies génétiques en voie d'actualisation sont de nature à modifier en profondeur le développement des personnes porteuses de la condition. Parallèlement, une pharmacothérapie cogni...Article : texte imprimé
Nathalie Goemans ; Liesbeth De Waele | 2020Au cours des dernières décennies, peu de domaines de la médecine ont connu des évo-lutions aussi spectaculaires que les maladies neuromusculaires héréditaires. Les techniques de diagnostic de ce groupe hétérogène de maladies rares se sont considérablement améliorées, tout comme la compréhension des mécanismes pathologiques sous-jacents. L’améliorati...Article : texte imprimé
Mireille Leduc, Auteur | 2018La thérapie génique entre dans une ère nouvelle grâce à la technique CRISPR/Cas9. D’utilisation simple et d’un coût peu élevé, elle permet de modifier l’ADN non seulement des cellules somatiques mais aussi ...Article : texte imprimé
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Héloïse Junier, Auteur ; Claudie Bert, Auteur ; Jean-François Marmion, Auteur ; Sophie Viguier-Vinson, Auteur ; Marc Olano, Auteur ; Andréa Ostojic, Auteur | 2015texte imprimé
Luc Defebvre, Directeur de publication ; Marc Vérin, Directeur de publication ; Carole Fumat, Illustrateur | Issy-les-Moulineaux : Elsevier Masson | Monographies de neurologie, ISSN 1631-932X | DL 2015La maladie de Parkinson est après la maladie d'Alzheimer l'affection neurologique la plus répandue au sein de la population après 50 ans. Elle touche près de 2 % des personnes de plus de 65 ans. Ce pourcentage augmentant avec l'âge on peut pré...Article : texte imprimé
Alain Donnart, Auteur ; Viviane Viollet, Auteur ; Viviane Roinet-Tournay, Auteur | 2013Il existe 6 000 à 8 000 maladies rares, dont 80 % sont d’origine génétique. La plupart d’entre elles se déclarent dès le plus jeune âge. Les malades et leur entourage sont confrontés à l’errance diagnostique, aux insuffisances de la prise en charge, au manque d’information et de ressources. Un grand...