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Résumé :
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« L'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) est une maladie rare, acquise et clonale de la cellule souche hématopoïétique conduisant à une sensibilité accrue à l'action du complément et à une anémie par hémolyse corpusculaire. En dehors des signes cliniques liés à l'anémie et à l'hémolyse, l'HPN peut se compliquer de thromboses et d'une aplasie médullaire. Le développent des inhibiteurs terminaux du complément (inhibiteur de C5) a permis d'améliorer le pronostic des patients, en diminuant les complications thrombotiques mais également en améliorant la qualité de vie 'via' la réduction de l'anémie. Cependant, 40 % des patients ont des besoins transfusionnels persistants sous inhibiteurs de C5, du fait de la présence d'une hémolyse extravasculaire ou d'un blocage insuffisant du complément. Dans ce contexte, des inhibiteurs proximaux du complément (inhibiteurs de C3, des facteurs B ou D) ont été développés. Leur place dans la stratégie thérapeutique reste à définir. »
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