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Titre :
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Perspectives de traitement pour les patients non éligibles aux thérapies protéiques de la mucoviscidose : stratégies en développement (2025)
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Auteurs :
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Emmanuelle Bardin ;
Iwona Pranke ;
Marie Giorgi ;
Mairead Kelly-Aubert ;
Isabelle Sermet-Gaudelus
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Type de document :
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Article : texte imprimé
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Dans :
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La revue du praticien (Tome 75, n°8, octobre 2025)
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Article en page(s) :
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p. 867-869
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Note générale :
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Cet article fait partie du dossier « Mucoviscidose : un bouleversement thérapeutique ».
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Langues:
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Français
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Sujets :
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Paramédical (MeSH)
ARN
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Connaissances, attitudes et pratiques en santé
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Mucoviscidose
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Oligonucléotides
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Prise en charge de la maladie
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Thérapeutique
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Tags :
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Translecture
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Résumé :
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« La grande majorité des patients atteints de mucoviscidose peuvent bénéficier d'une thérapie protéique. Très bien 8% des patients restent cependant sans thérapeutique spécifique. Les stratégies d'édition d'ARN comme les oligonucléotides antisens pour certaines mutations d’épissage ou les éditions d'ARN sont maintenant en face clinique. La thérapie génique, l'édition d'ADN ou les thérapies de translecture font face à de nombreux défis en matière de vectorisation et d'efficacité. Les interactions fortes entre les laboratoires académiques, les industries pharmaceutiques, les associations et les autorités de santé permettent désormais d'envisager que la mucoviscidose ne soit plus une maladie mortelle. »
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